来源：MedTrend医趋势
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）通过与医疗科技行业及患者权益倡导者进行会谈，正式启动了每五年一次的联邦用户费用立法重新授权流程——该立法为FDA的医疗器械审查工作提供资金支持。FDA将此任务视为推动机构进一步现代化的契机。
这项五年期法律最初于千年之交后由国会颁布，当前版本为第五版，自2022年末生效，即《医疗器械用户费用修正案》（MDUFA V），将于2027年9月到期。而第六版（MDUFA VI）将在2032年前管辖FDA下属的设备与放射健康中心（CDRH）。
从基本层面来说，作为医疗科技企业支付特定注册费和申请费的回报，FDA承诺达成特定的审查时限目标。类似地，FDA针对新药、仿制药、生物类似药和非处方药的审查也有单独的类似安排。
“这是一个重要的流程，”FDA专员马丁・马卡里博士在该机构的公开会议上表示，“我之前知道用户费用，也知道有针对医疗器械的专项用户费用，但直到为担任这个职位做准备时，我才听说‘MDUFA’这个词。我还以为它是胰腺的一种酶之类的东西呢。”
展开剩余82%“只要经历过没有用户费用的年代，就知道那时候的情况有多糟糕，”马卡里说，“我们听说过这样的事：有人把一大箱一大箱的纸质申请送到仓库——也许一年后，某家公司又送来一份申请，却发现自己之前提交的申请还放在那里，根本没经过处理或审查。”
马卡里表示，他最近参观了FDA的一些仓库设施，并以这些设施为例说明机构可以实现现代化的方向——他还概述了未来几年将所有收集的文件数字化、并完全停止接受新的纸质申请的计划。
“有了电子数据，我们的科学审查人员和项目管理人员就能充分利用搜索的力量，”他说，同时提到了FDA的Elsa项目——该项目运用生成式人工智能辅助文档审查。
“它比谷歌或其他基础工具功能更强大。其功能比我们在培训过程中接触的Excel、Word或任何基础软件系统要强上百万倍，”他说，“它们无法取代人类，但可以帮助人类整理庞大的申请材料、识别科学审查人员可以查阅的文献研究、寻找规律，并确保数据和表格的格式正确。”
上月末，美国有线电视新闻网（CNN）的一篇报道称，多名FDA员工反映Elsa有时并不可靠，而且已知会编造不存在的研究。该程序的使用是自愿的，目前还不能直接协助产品审查；马卡里向该网络表示，FDA的大多数科学家都在用Elsa总结会议内容和其他信息。
“有人问我：‘Elsa有用吗？科学审查人员喜欢用吗？’”马卡里在周一的会议上说道，“我交谈过的人中，要么非常喜欢，要么经常使用，要么对如何向人工智能工具提问存在一些疑问。”
“你不能只在ChatGPT上输入‘给我看看相关内容’。你必须说得具体，”他说，“所以我们需要开展一些培训。但我们知道它有价值，因为我们追踪了FDA的每日用户数量，有数千名每日独立用户，显然他们从中找到了价值。”
MDUFA的另一个目标是，在寻求海外批准之前，保持FDA作为主要监管机构、美国作为新型医疗器械和新技术开发者首选市场的地位。
“我希望看到美国企业蓬勃发展，也希望看到在美国开展业务的企业蓬勃发展，”马卡里说，“我们的议程没有任何秘密。我们一直在不遗余力地谈论这件事。”
“这是一个全新的世界——我们面临着来自中国、其他国家以及欧洲监管机构的激烈竞争。我们想成为最优秀的。这意味着我们要做到最高效、最快速——但在保护公众这一目标上，我们一丝一毫也不会妥协，”他说，“安全性和有效性是国会赋予我们的职责，这也应该是我们的首要目标。”
不过，FDA也特意补充说明，力争成为全球第一并不意味着这是一场竞争，而是“为符合FDA标准的设备能让患者及时获得提供了一个衡量标准”。
设备与放射健康中心（CDRH）主任米歇尔・塔弗博士表示，该机构的设备中心状况良好，FDA一直在努力确保数据完整性、向公众快速通报安全问题，并解决医疗器械供应链短缺问题，尤其是那些影响儿科护理的短缺情况。
“CDRH的实力不仅体现在绩效指标上，还体现在我们员工的韧性和奉献精神，以及我们在整个医疗器械生态系统中建立和维持的合作伙伴关系上，”塔弗说，“与此同时，我们认识到对我们机构的要求越来越高，我们始终专注于不断发展以满足这些要求……MDUFA帮助我们构建一个安全与创新齐头并进的未来，让你们这些患者成为第一个受益者。”
塔弗还提到，2023年新型设备的批准数量创下纪录，约为120项，并指出自MDUFA V生效以来，CDRH已基于真实世界数据批准了100多项设备，这体现了其监管价值。
“与方法学家、数据科学家、行业供应商、支付方和患者持续合作，对于使真实世界证据成为整个设备生命周期中一种可预测、一致且可信的选择至关重要，”她说。
今年第一季度，新型设备的批准速度有所放缓，原因是特朗普政府上台以及联邦政府范围内开始裁员——人员削减对FDA设备中心的影响尤为严重，该中心近年来专门雇佣了由用户费用资助的员工，以跟上人工智能等新兴技术的发展步伐。
CDRH最近更新了其人工智能或机器学习驱动设备的审批总数，已超过1250项。这些设备涵盖多个临床领域，历史可追溯至数十年前，不过其中绝大部分用于放射科和图像处理。
“在MDUFA V框架下，我们在招揽顶尖人才方面取得了进展，”塔弗说，“为了保持这一势头、继续充分发挥我们关键项目的潜力、继续开展有意义的合作，我们在MDUFA VI中需要关键资源。”
“一个以黄金标准科学为驱动的现代化CDRH，需要有才华的专家、前沿的科学培训和职业发展机会、对合适技术和项目的投资，以及关键工具的开发，”她说，“这些投资对于支持日益动态化和数据丰富的监管环境至关重要。”
关于FDA裁员问题，医疗器械制造商协会（MDMA）总裁兼首席执行官马克・利希表示，他很高兴看到FDA开始重新招聘部分员工后出现的转机。
“显然在人员配置方面存在一些动态变化，”利希说，“我们感谢马卡里博士明确表示确保留住审查人员、检查员并保持推动患者护理进步所需专业知识的重要性。”
“在这些谈判开始时，我们多次对会员进行了调查，有趣的是，95%的会员表示，相比流程的时间长短，他们更看重流程的质量。”
利希表示，MDMA将致力于确保行业用户费用投入到一线产品团队中，并且该机构有可能恢复公布由费用资助的审查人员和医疗官员具体数量的做法。
“用户费用计划的第一年是2003年，那一年收取的用户费用为2100万美元。在2026财年……超过4.27亿美元的用户费用获得授权收取，”他说，“我不是说这是好是坏，但我们必须认识到这些投资的规模和范围，而且这并非一条可持续的道路……行业只是想多了解一些这些资金的去向。”
先进医疗技术协会（AdvaMed）的珍妮特・特伦佐也回顾了用户费用计划的历史：“第一版MDUFA包含的目标后来被证明过于复杂，在第二版MDUFA中进行了调整。”
“在第三版MDUFA中，我们引入了总决策时间目标的概念，以反映患者获得设备的时间基于总耗时。在第四版MDUFA中，我们重点关注提交前流程，因为我们认识到申请和审查的质量与时机在一定程度上取决于在提交给机构之前获得反馈的能力。”
“而在第五版MDUFA中，我们扩展了国际监管计划，以支持FDA的全球监管协调活动，”特伦佐说，“我们还增加了具体的招聘目标和为改进决策目标增加投资的机会。”
“每一轮MDUFA都包含大量资源和投资，包括增加全职员工（FTE）数量以支持该计划。现在，我们即将迎来——真不敢相信我会这么说——医疗器械用户费用计划实施近25周年，我们现在所处的阶段只是对当前计划进行微调，”她说，“该计划在实现我们让患者及时获得安全有效的医疗技术这一共同目标方面效果良好。”
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